Pacienții sunt dispuși să accepte aprobarea mai rapidă a unor medicamente oncologice, chiar dacă există incertitudini privind beneficiile lor clinice, doar atunci când nu există alte opțiuni de tratament sau când noua terapie are potențialul de a aduce beneficii majore. Aceasta este concluzia unui studiu calitativ publicat în JAMA Network Open.

Cercetarea a analizat modul în care pacientele cu cancer de sân percep compromisurile dintre accesul rapid la medicamente noi și nivelul de certitudine privind eficiența acestora. Rezultatele sugerează că opiniile pacienților nu coincid întotdeauna cu situațiile în care autoritățile de reglementare din Statele Unite utilizează procedura de aprobare accelerată a medicamentelor.

Studiul a inclus 30 de femei diagnosticate cu cancer de sân, din 17 state americane, intervievate între ianuarie și aprilie 2025. Participantele au reprezentat categorii diferite de vârstă, stadii ale bolii și experiențe terapeutice. Aproape jumătate aveau boală metastatică, iar șapte din zece urmau tratament activ în momentul desfășurării cercetării.

Participantele au afirmat că acceptarea unei incertitudini mai mari privind beneficiile unui medicament este justificată în special atunci când nu există alternative terapeutice sau când noul tratament promite o îmbunătățire semnificativă a supraviețuirii ori a calității vieții.

În schimb, atunci când există deja tratamente disponibile, multe dintre paciente au considerat că este preferabil ca eficacitatea și siguranța unui nou medicament să fie demonstrate prin dovezi solide înainte de aprobarea acestuia. Ele au subliniat că, pe lângă șansele de supraviețuire, contează și impactul tratamentului asupra calității vieții, riscul de reacții adverse și povara asociată unor terapii intensive.

Un alt rezultat important al studiului este că multe participante au indicat accesul mai larg la studiile clinice drept o soluție mai bună decât accelerarea aprobării medicamentelor. În opinia lor, această abordare le-ar permite pacienților să beneficieze mai devreme de terapii promițătoare, contribuind în același timp la acumularea dovezilor necesare pentru evaluarea eficacității și siguranței acestora.

Autorii concluzionează că există o diferență între valorile exprimate de pacienți și modul în care este utilizată, în prezent, procedura de aprobare accelerată a medicamentelor oncologice de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA). În opinia cercetătorilor, această cale de aprobare ar trebui utilizată cu prioritate pentru terapiile care răspund unor nevoi medicale neacoperite sau care au potențialul de a aduce beneficii clinice semnificative comparativ cu opțiunile existente.

Rezultatele studiului evidențiază importanța includerii perspectivei pacienților în procesul de evaluare și aprobare a noilor tratamente oncologice, astfel încât deciziile de reglementare să reflecte mai bine așteptările și prioritățile celor care urmează să beneficieze de aceste